Pleinement engagé dans le combat contre la myopathie de Duchenne, SQY Therapeutics va se doter de nouveaux locaux, à Guyancourt, afin de pouvoir réaliser ses propres essais cliniques et développer un nouveau médicament contre la myopathie de Duchenne qui touche, chaque année, entre 150 et 200 nouveaux nés en France. Directeur de recherche CNRS et conseiller scientifique de SQY Therapeutics, Luis Garcia nous en dit plus sur cette nouvelle implantation et les atouts d’un territoire qu’il connait bien.

Pouvez-vous nous expliquer comment est née SQY Therapeutics ?

SQY Therapeutics est le fruit d’une rencontre entre chercheurs et parents d’enfants atteints d’une maladie encore incurable, la myopathie de Duchenne. Provoquant une dégénérescence progressive de l’ensemble des muscles de l’organisme, cette maladie génétique - qui touche environ 1 garçon sur 3500 - ne bénéficie d’aucun traitement efficace. Une situation inacceptable pour un petit groupe de parents qui, emmenés par Luc Pettavino, président de l’Association Monégasque contre les Myopathies, et Christine Saulnier, présidente de Duchenne Parent Project France, ont décidé de rassembler un réseau collaboratif international de recherche sur la myopathie de Duchenne et une équipe de chercheurs passionnés qui, sous l’égide de SQY Therapeutics, conduisent des projets de R&D innovants à visée thérapeutique.

A la fois entreprise, programme de R&D, réseau collaboratif, plateforme technologique… pourriez-vous nous en dire plus sur ce qu’est réellement SQY Therapeutics ?

SQY Therapeutics est, avant tout, une plateforme technologique destinée à concevoir, développer et produire des médicaments destinés à corriger certaines mutations génétiques au niveau de l’ARN messager. Détenue à part égale par l’Association Monégasque contre les Myopathies et des parents de patients atteints de la myopathie de Duchenne, l’entreprise a été créée, en 2015, pour tester et évaluer les molécules produites par Synthena, en Suisse, dont l’objectif était de mettre en place les conditions de production de ce type de médicaments.

Pourquoi avoir choisi Saint-Quentin-en-Yvelines pour développer votre activité ?

Depuis une dizaine d’années, l’activité R&D de SQY Therapeutics est hébergée au sein de l’UFR Santé Simone Veil Santé de l’Université de Versailles à Montigny-le-Bretonneux, où elle mène des travaux aux côtés de l’unité mixte de recherche U1179 Inserm-UVSQ que je dirige. Il s’agit d’un emplacement stratégique aux portes de Paris au sein d’une communauté d’agglomérations dynamique en matière de soutien de la recherche. L’UFR santé Simone Veil Santé est un bâtiment récent disposant d’un ensemble de plateformes technologiques (Département de Biotechnologie de la Santé – DBS) et d’équipements remarquables. De son côté, SQY Therapeutics a enrichi le niveau technologique du site en relocalisant une partie importante de l’activité qui était jusqu’à lors réalisée hors du territoire. Aujourd’hui, l’association de SQY Therapeutics et de notre laboratoire académique Inserm-UVSQ constitue l’embryon d’une future filière intégrée de recherche, de développement, de production et d’évaluation clinique pour une nouvelle classe de médicaments, les oligonucléotides antisens tricyclo-DNA, dont le champ d’application est en plein essor. Le choix de Saint-Quentin-en Yveline s’est également imposé du fait de son accessibilité en matière de transport et de ses liens avec l’Université Paris-Saclay, pôle scientifique d’excellence en plein développement.

Vous êtes néanmoins à la recherche de nouveaux locaux ?

L’incubation de l’entreprise au sein de l’Université, au plus près d’un environnement scientifique, a été indispensable. Aujourd’hui, la maturité des projets de l’entreprise est telle qu’elle doit se doter de nouveaux moyens de production qui sont incompatibles avec son hébergement sur un site universitaire. La perspective des essais cliniques à venir nécessite une plateforme de synthèse plus importante satisfaisant les critères BPF (Bonnes Pratiques de Fabrication), disposant de salles blanches et d’un service contrôle qualité dédié. Nous souhaitons néanmoins garder des liens forts avec l’Université et pour cela, nous devons rester à proximité de l’UFR de médecine. C’est la condition pour garder vivantes et en cohérence les collaborations établies ces dernières années avec différentes équipes de recherche universitaires, en biologie ou en chimie.

Où en sont vos recherches ?

L’état d’avancement de nos recherches est très prometteur et nous envisageons, courant 2022, un essai clinique dit « first in man » pour la myopathie de Duchenne avec un oligonucléotide antisens de la classe des tricyclo-DNA. Il s’agit d’un médicament dit « allèle spécifique » qui ne s’adressera qu’aux patients éligibles pour le saut d’exon 51 du gène de la dystrophine. D’autres molécules sont en cours de préparation pour d’autres exons de la dystrophine et également d’autres maladies rares en collaboration avec d’autres universités franciliennes et le concours d’associations de parents. Nous sommes d’ailleurs depuis peu membre de MEDICEN, le pôle de compétitivité Santé en Ile-de-France et nous candidatons à différents appels d’offres publics. SQY Therapeutics est une entreprise un peu singulière en ce sens qu’elle est aux mains des familles des patients qui souhaitent rester acteurs des développements cliniques émergeants. A ce titre, l’entreprise, bien que soumise au droit privé, est portée par un esprit altruiste et philanthropique au service de la cause des patients.  Cet engagement fait qu’elle restera toujours fortement liée à l’Université et plus généralement au service public, quand bien même elle déplace ses locaux hors les murs de l’Université.

Quel a été le rôle de la communauté d’agglomération de Saint-Quentin-en-Yvelines ?

Son rôle a été capital. Dès le début de notre réflexion, nous nous sommes tournés vers Christophe Hue, Véronique Botineau et les équipes de la Direction Générale adjointe Développement Economique de la Communauté d’agglomération de Saint-Quentin-en-Yvelines afin de nous accompagner au mieux dans la recherche de nouveaux locaux adaptés à notre activité. D’une manière générale, tous les acteurs de la région, du département, de la communauté d’agglomération et des services de l’état ont répondu présent, et ont tous été force de propositions à leur échelons respectifs.  Ce réseau nous a permis de rapidement identifier des locaux qui permettront non seulement d’offrir de bonnes conditions de travail à nos équipes mais aussi renforcer notre visibilité. Il était indispensable que ces locaux soient à proximité de la Gare afin que les personnels, ingénieurs, chercheurs et visiteurs puissent facilement accéder au site. C’était là le point clef que je pourrais résumer par : disposer d’un endroit agréable à vivre qui incite les gens à s’installer au plus près de l’entreprise. Et dans ce domaine, il est difficile de trouver mieux que Saint-Quentin-en-Yvelines (rires) ! D’ailleurs, force est de constater que l’endroit plait… si certains collaborateurs de SQY Therapeutics habitaient déjà le voisinage, les nouveaux venus ont très vite déménagé au vu de la qualité de vie autour de Montigny le Bretonneux.

Vous êtes également la preuve que la recherche a encore de beaux jours devant elle ?

La recherche est une fuite en avant et par définition elle continuera sous une forme ou une autre tant qu’il y aura des hommes sur terre. Nous, on souhaite qu’elle se déroule surtout ici et on attache beaucoup d’importance au « Made in France ». Pas pour des raisons déplacées, mais tout simplement parce que c’est la solution pour que nos enfants trouvent un emploi adapté à leur formation et fassent carrière ici s’ils le souhaitent. J’ai évoqué tout à l’heure la notion de « filière ». La filière commence au sein des Universités, qui génère la connaissance, puis il faut des structures relais, les TPME/PME pour développer ces connaissances, et enfin des industries qui les transforment en réalités du quotidien. C’est la filière dans son ensemble qui est génératrice d’emploi et de valeur et notre objectif est de la fixer au plus près de notre territoire au risque de la voir un jour délocalisée. Notre système éducatif produit beaucoup de jeunes chercheurs, ingénieurs et techniciens de talent. Nous souhaitons que notre modèle économique puisse servir de modèle et stimule l’émergence de projets similaires au péril de continuer de perdre nos savoir-faire au fil de l’eau. Notre horizon doit couvrir un spectre qui va de la recherche fondamentale à la manufacture proprement dite, sans quoi il s’agira simplement de progrès théoriques sans plus-values futures. 

Quel avenir pour SQY Therapeutics ?

Si tout se passe bien, nous espérons prendre possession de nos nouveaux locaux en janvier. Nous préparons actuellement les plans des laboratoires afin qu’ils répondent au mieux à nos besoins. Quelques mois seront nécessaires pour la réalisation des travaux par des entreprises spécialisées et l’acquisition des équipements spécifiques. L’optimisme étant de rigueur, nous espérons être en mesure de produire des lots cliniques dans deux ans après que toutes les validations d’usage aient été faites et les autorisations obtenues. Très peu de plateformes équivalentes existent en Europe, encore moins en France. A plus long terme, nous envisageons également de rapatrier la partie amont de la chaine de valeur concernant la synthèse des « briques moléculaires » nécessaires à la fabrication de nos oligonucléotides antisens et protéger au mieux nos secrets de fabrication !